Fin dal dopoguerra i sistemi sanitari di tutto il mondo sono stati investiti dalla richiesta di inserire i diritti dei pazienti all’interno delle loro normative e regolamentazioni. Alla fine degli anni ’80 i movimenti dei malati assumono per la prima volta una rilevanza mondiale, grazie alle battaglie portate avanti in USA e in Europa per l’accesso alle cure nella lotta all’Aids. Le prime associazioni legate alle diverse categorie di pazienti si prefiggono di fornire prevalentemente informazioni e assistenza ai malati e alle loro famiglie; nel tempo, grazie alle loro attività e alle loro testimonianze, le associazioni di pazienti diventano uno stakeholder sempre più rilevante, da coinvolgere nei processi decisionali dei sistemi sanitari, ai vari livelli.

Abbiamo assistito ad un’evoluzione progressiva del ruolo delle Organizzazioni di Pazienti in tre diverse e complementari aree di attività:

• Patient advocacy: la rappresentanza degli interessi e dei diritti dei pazienti all’interno del sistema sanitario e in generale della collettività. La finalità è di promuovere cambiamenti politici, sociali e culturali che migliorino l’accesso alle cure e alla prevenzione, la qualità dell’assistenza e la tutela dei diritti di salute. Gli obiettivi sono di incidere sulle politiche sanitarie (advocacy istituzionale), sensibilizzare il pubblico e i decisori politici su specifiche patologie, evidenziare bisogni insoddisfatti e disuguaglianze (ad es. attraverso la richiesta di esenzioni dal pagamento dei ticket o l’inserimento nei LEA di prestazioni fondamentali). Le modalità tipiche del Patient advocacy sono la partecipazione a tavoli istituzionali per le politiche sanitarie e la realizzazione di campagne di informazione e sensibilizzazione (nuove terapie, nuovi percorsi di prevenzione) sui diversi canali, inclusi i social network di maggiore diffusione.
• Patient empowerment: il processo attraverso cui i pazienti acquisiscono conoscenze, competenze e strumenti per assumere un ruolo attivo e consapevole nella gestione della propria salute. La finalità è il riconoscimento del paziente e dei suoi rappresentanti come un partner informato, competente e imprescindibile nel percorso di presa in carico sanitaria e assistenziale. Gli obiettivi sono promuovere la consapevolezza e l’educazione del paziente sui diritti, sui percorsi diagnostici, di cura e prevenzione, sulle opzioni terapeutiche, in modo fa favorire l’autonomia nella gestione della malattia e della salute. Le modalità tipiche del Patient empowerment sono i programmi di educazione e formazione sanitaria (health literacy, cioè alfabetizzazione sanitaria) e la realizzazione di materiali divulgativi per l’accesso a informazioni di qualità sulla salute e le cure.
• Patient engagement: la partecipazione al processo decisionale e alla governance sanitaria. La finalità è di promuovere un approccio sistemico che veda il paziente e i suoi rappresentanti come co-creatori di valore e come co-decisori per la sanità e la salute pubblica. Gli obiettivi sono di favorire il dialogo tra i pazienti e i diversi attori istituzionali, di integrare la prospettiva del paziente nello sviluppo delle politiche sanitarie, dei servizi sanitari, della ricerca medico-scientifica, di migliorare gli esiti di salute grazie alla partecipazione attiva dei pazienti e alla personalizzazione delle cure (medicina personalizzata). Le modalità tipiche sono l’inclusione dei pazienti nei Comitati Etici, nei Board e nei Comitati Direttivi delle Aziende Ospedaliere, il coinvolgimento dei pazienti negli studi clinici, la partecipazione dei rappresentanti dei pazienti nelle istituzioni sanitarie e nel processo legislativo nazionale e regionale in ambito sanitario e welfare, la collaborazione con tutti gli stakeholder dell’Ecosistema Salute, incluse le Società Scientifiche, le Reti Cliniche, le Aziende Farmaceutiche e delle Scienze della Vita.

Queste tre attività, se ben sviluppate e integrate, permettono alle Organizzazioni di Pazienti di agire come veri e propri “agenti di cambiamento”, apportando un forte valore aggiunto ad una governance sanitaria più equa, inclusiva e sostenibile.

In Italia il ruolo delle Organizzazioni di Pazienti viene sancito già nella legge N. 833/1978 costitutiva di un sistema sanitario nazionale (SSN) che ha reso esigibile il diritto fondamentale alla salute sancito dall’art. 32 della Costituzione italiana. Nell’art. 1 della legge N. 833/1978 è contenuto un primo riconoscimento quando si dichiara che “le associazioni di volontariato possono concorrere ai fini istituzionali del servizio sanitario nazionale nei modi e nelle forme stabiliti dalla presente legge”. Grazie alla Riforma del Terzo Settore (Legge N. 106/20216) e l’avvio nel novembre 2021 del Registro Unico Nazionale del Terzo Settore (RUNTS) le diverse e articolate realtà del volontariato e della rappresentanza dei pazienti acquisiscono una maggiore legittimazione, coerentemente con l’ultimo comma dell’art. 118 della Costituzione: “Stato, Regioni, Città metropolitane, Province e Comuni favoriscono l’autonoma iniziativa dei cittadini, singoli e associati, per lo svolgimento di attività di interesse generale, sulla base del principio di sussidiarietà”. Un pilastro fondamentale della legge N. 106/2016 è l’articolo N. 55 che offre alle Organizzazioni del Terzo Settore l’impulso, la spinta, la legittimazione a co-programmare e co-progettare azioni di interesse generale che le istituzioni decidono di perseguire. È un riconoscimento che deve avvenire secondo criteri di trasparenza e di partecipazione, da parte delle istituzioni, e che per molte organizzazioni del terzo settore può rappresentare un ambito importante sul quale già lavorano da tempo, ma che ora trova un’ulteriore legittimazione normativa. È opportuno ricordare che le organizzazioni del terzo settore che si occupano di sanità e assistenza sociale sono in Italia quasi 50.000 e occupano circa 500.000 dipendenti, collaboratori e volontari, costituendo una delle realtà più significative al suo interno.

Nell’ambito sanitario e in modo più specifico in quello oncologico negli ultimi anni diversi atti di indirizzo e normativi hanno riconosciuto e valorizzato il contributo delle Organizzazioni di Pazienti, fino al loro inserimento formale tra le componenti delle Reti Oncologiche Regionali (ROR). Grazie alla maturità e preparazione dei propri rappresentanti oggi tale componente è in grado di identificare i bisogni inespressi o non del tutto soddisfatti e quindi contribuire al miglioramento dei percorsi di presa in carico dei pazienti oncologici e dei soggetti ad alto rischio. In particolare, attraverso il “filo di comunicazione diretto” con malati, familiari, caregiver, tali rappresentanti oggi sono in grado di offrire un contributo rilevante “sul campo”, sia in ambito clinico sia nella qualità della vita dei pazienti e dei cittadini. Nell’ultimo Piano Oncologico Nazionale (PON 2023-2027) è indicata la necessità di rafforzare il ruolo del volontariato e dell’associazionismo, prevedendone la partecipazione a livelli rappresentativi e direzionali nell’organizzazione e ottimizzazione delle reti oncologiche (modelli hub & spoke) e delle stesse strutture ospedaliere, specie in quelle primarie. Il PON ha specificato che le Organizzazioni di Pazienti dovranno essere opportunamente integrate affinché il loro contributo non si riduca ad un intervento vicario sull’eventuale carenza di risorse pubbliche. Al contrario, il riconoscimento formale nella governance sanitaria dovrà essere accompagnato da un processo trasparente di accreditamento nelle singole regioni, meglio se omogeneo a livello nazionale, per evitare una eccessiva frammentazione e differenziazione. Infine, nell’ultima Legge Finanziaria viene finalmente regolata la modalità di partecipazione delle Organizzazioni di Pazienti all’interno della Commissione Scientifica ed Economica di AIFA – l’agenzia nazionale dei farmaci – con la determinazione dei criteri di selezione delle stesse alla governance farmaceutica.

In sintesi, il quadro nazionale della normativa sinteticamente richiamato è sufficientemente ricco e tuttora in fase evolutiva. È ormai largamente condivisa la necessità di incentivare e strutturare il dialogo tra Istituzioni Sanitarie e Organizzazioni di Pazienti. Questa esigenza si collega direttamente al tema della sostenibilità del sistema sanitario e dell’uso sapiente delle risorse disponibili, che richiedono il coinvolgimento responsabile di tutti gli stakeholder, e quindi anche dei rappresentanti dei pazienti e dei cittadini nei processi di decision-making. Attribuire ai cittadini un ruolo chiave nel disegno e nell’attuazione delle politiche pubbliche è ormai considerata una priorità̀ di policy da parte di molti decisori pubblici, tanto da spingere la stessa Commissione Europea a farne un punto cardine delle sue linee di indirizzo.

Le maggiori responsabilità delle Organizzazioni di Pazienti implicano maggiori competenze e più ampie professionalità: per potersi occupare di Patient Advocacy occorre una preparazione ampia: in ambito medico e sanitario, normativo, giuridico-legale, di politica e amministrazione sanitaria, economico-aziendale, senza cui è difficile poter interagire con gli operatori sanitari e scientifici (ospedali pubblici, società scientifiche), con funzionari e dirigenti delle istituzioni sanitarie nazionali e regionali e i manager delle aziende private (aziende farmaceutiche, strutture ospedaliere e laboratori privati convenzionati). Le Organizzazioni Pazienti più strutturate e qualificate oggi possono accedere a Corsi di formazione post-laurea su Patient Advocacy & Engagement, in grado di rafforzare e ampliare le competenze per lo svolgimento di un ruolo così rilevante e delicato.

Rispetto ad un mio editoriale di oltre due anni fa sullo stesso tema il contesto normativo, istituzionale e reale è oggi certamente più favorevole, specialmente nell’ambito specifico che ci compete, quello dei portatori di sindromi ereditarie di predisposizione ai tumori. La stessa Fondazione Mutagens ha attraversato un’evoluzione e il suo posizionamento attuale nell’Ecosistema Salute ne sancisce un ruolo significativo di agente di cambiamento: presenza ai tavoli istituzionali, proposte organiche di interventi di Sanità Pubblica per pazienti affetti e soggetti sani a rischio di malattia, richieste di fondi per i test NGS finalizzati alla Medicina di Precisione. Certamente, lo svolgimento di tale ruolo impone di essere all’altezza del compito, per poter portare avanti le diverse attività istituzionali a beneficio dei soggetti rappresentati. D’altra parte, anche dai nostri interlocutori ci aspettiamo un impegno equivalente, che possa tradurre in atti concreti una disponibilità talvolta solo formale verso i Pazienti, che non sempre si traduce in risposte adeguate e tempestive alle nostre richieste di cambiamento. La sfida è certamente importante, specialmente in presenza di risorse pubbliche limitate, ma si tratta di un percorso obbligato per tutti gli attori coinvolti. Per quanto ci riguarda, continueremo a perseguirlo con determinazione, impegno e professionalità, grazie alla spinta paziente ma costante della nostra comunità di riferimento.