Secondo un sondaggio Aiom la maggior parte degli oncologi ha provato ad accedere a nuovi farmaci, in molti casi già approvati ma non ancora rimborsabili, ma le procedure burocratiche sono ancora troppo complesse

La possibilità di accedere a un nuovo farmaco in tempi rapidi può cambiare le sorti a un malato di tumore, peccato però che tuttora vi siano ancora parecchi ostacoli a questo “early access”. Lo sottolinea un recente sondaggio dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica (Aiom). L’indagine, resa possibile con il supporto non condizionato di Astrazeneca, mette in luce le lacune presenti nel sistema di norme che disciplinano la prescrizione di farmaci, in molti casi già approvati dall’ente regolatorio europeo (Ema, European Medicines Agency), ma non ancora rimborsati dal nostro sistema sanitario nazionale. Sebbene ben il 90 per cento degli oncologi abbia avuto un’esperienza diretta con questo sistema per ottenere i nuovi farmaci in anteprima, più di un terzo di essi riferisce di aver avuto difficoltà nella richiesta di un farmaco nell’ambito del Fondo Aifa (agenzia Italiana del Farmaco) del 5 per cento che permette l’uso di medicinali orfani per il trattamento di patologie rare o farmaci in attesa di commercializzazione. Ancora, un oncologo su cinque dichiara di aver desistito dal portare avanti ulteriori richieste in seguito alle risposte negative da parte dell’ente regolatorio, mentre più di uno su dieci ha incontrato le stesse difficoltà nell’accesso alle terapie in base alla legge 648/1996, che consente di erogare un farmaco, in corso di sperimentazione clinica o con un’indicazione terapeutica diversa, essendo stato inserito in una lista approvata dall’Aifa. Infine ben il 22 per cento degli specialisti ha riscontrato problemi nella richiesta dell’uso off label (fuori dalle regole originarie), garantito dalla legge 94/1998.

La necessità di accelerare i tempi

“L’accesso anticipato ad alcune terapie rappresenta una grande opportunità nonché un diritto per i pazienti oncologici – dice Massimo Di Maio, segretario nazionale Aiom -. Si tratta di trattamenti assolutamente sicuri e di comprovata efficacia, in quanto hanno già avuto un parere favorevole da parte delle autorità europee. Il loro utilizzo deve essere senza dubbio regolamentato da regole precise, per garantire sempre la salute del malato e tutelare il lavoro dello specialista. Dalla nostra indagine però emergono delle oggettive problematiche procedurali per tutte e tre le norme vigenti in Italia. Per quanto riguarda, per esempio, le richieste al fondo 5 per cento, l’Aifa deve necessariamente rispondere a ogni domanda, valutando il singolo caso. Il riscontro può arrivare in tempi variabili, a volte anche dopo oltre un mese, e questo rischia in alcuni casi di essere un tempo d’attesa troppo lungo. Quando richiediamo l’accesso anticipato ad un farmaco è molto spesso per curare tumori in stadi avanzati, spesso dopo il fallimento delle terapie standard. Il nostro auspicio è che l’Aifa riesca ad accelerare i tempi di approvazione”.

Formazione degli oncologi

Se è vero che il sistema di early access ai nuovi farmaci presenta delle lacune ed è migliorabile, è anche vero che bisogna lavorare anche sul piano della comunicazione e dell’informazione, visto che quasi il 20 per cento degli oncologi dichiara di avere un aggiornamento insufficiente sui programmi di expanded access e uso nominale, ovvero con un farmaco fornito gratuitamente dall’azienda farmaceutica. Un quarto degli oncologi riferisce inoltre di non essere preparato in modo adeguato sulle norme che regolano il Fondo del 5 per cento dell’AIFA e il 15 per cento ha difficoltà a gestire le richieste di un farmaco off label. “Sono ora necessarie e non più rinviabili delle attività di formazione specifiche per tutti i medici oncologi – sottolinea Giordano Beretta, presidente nazionale Aiom -. Quello dell’early access è infatti un aspetto della nostra professione in continua evoluzione e che richiede un costante aggiornamento. Il rischio concreto è che vi siano delle disparità di opportunità di cura per i pazienti assistiti nelle varie strutture sanitarie. Più un oncologo medico sa destreggiarsi in questo ambito medico-burocratico complesso, più facilmente il malato potrà ottenere il prima possibile un farmaco innovativo”.