1 Giugno 2021Testo Unico sulle Malattie Rare approvato alla CameraAssociazioni e Istituzioni Dopo due anni di attesa e numerosi rinvii è stata approvata all’unanimità la legge che detta nuove garanzie per l’assistenza, il sostegno alla ricerca e la produzione dei farmaci orfani. Il testo ora passa al SenatoIncentivi fiscali specifici per lo sviluppo di protocolli terapeutici sulle malattie rare o la produzione dei farmaci orfani, un piano nazionale per le malattie rare da approvare ogni tre anni, un fondo di solidarietà per i malati nonché norme specifiche per promuovere la ricerca scientifica. Questi sono alcuni dei provvedimenti contenuti nel Testo Unico sulle Malattie Rare che, dopo oltre due anni di lavori in Commissione Affari Sociali, è stato approvato alla Camera con ben 357 deputati a favore, nessun contrario e una astensione. Ora il testo passa all’esame del Senato.“È una grande soddisfazione, un passo in avanti importante, anche se è stato un iter lungo e impegnativo – ha spiegato l’On. Fabiola Bologna, relatrice della legge nonché una delle sue prime firmatarie –. Ora occorre che l’iter del Senato sia, per quanto possibile, veloce. È necessario che questa nuova Legge Quadro per le malattie rare possa essere applicata al più presto, per i pazienti e le loro famiglie ma anche per il mondo della ricerca e per la produzione di farmaci orfani e innovativi”.Anche il Ministro della Salute, Roberto Speranza ha espresso soddisfazione per il sì unanime della Camera dei Deputati definendolo “un primo importante passo in avanti perché, grazie alla semplificazione delle normative esistenti, consentirà a migliaia di pazienti, ovunque risiedano, di accedere più facilmente a cure adeguate ed appropriate, anche restando a domicilio”.Vigilanza e applicazione uniforme contro le disparita regionaliPurtroppo, nonostante anni di battaglie, ci sono ancora troppe differenze regionali per quanto riguarda diversi ambiti, dall’accesso alle terapie all’assistenza domiciliare.“L’esame in Aula alla Camera è un enorme passo avanti, auspichiamo sia seguito da quello al Senato in tempi brevi. Non dobbiamo tuttavia pensare che ogni bisogno dei malati rari si risolva con l’approvazione del Nuovo Testo Unico: sarà necessario poi vigilare affinché quanto previsto venga messo in atto, sia a livello nazionale che, soprattutto, in maniera uniforme a livello regionale, perché come le Associazioni dell’Alleanza Malattie Rare hanno segnalato oggi, rimangono davvero troppe disparità – ha fatto notare Francesco Macchia dell’Osservatorio Malattie Rare -. Per questo saranno di grandissimo aiuto i coordinamenti malattie rare delle diverse regioni. E poi, parallelamente, occorre ricordare che i malati rari attendono il nuovo Piano Nazionale Malattie Rare e questa volta occorre che sia adeguatamente finanziato: solo questo binomio fatto da nuovo testo unico e dal nuovo piano potrà davvero costituire una svolta con effetti duraturi per questo settore”.Condividi sui socialFacebookLinkedInTwitter
27 Marzo 2024Unità di diagnosi genetica preimpianto pronta a decollare a PadovaApprofondimenti e intervisteLa PGT UNIT del capoluogo veneto potrebbe garantire l’accesso alle tecniche di diagnosi prenatale con costi totalmente a…Leggi tutto
25 Marzo 2024Ridefinire gli screening oncologici con l’intelligenza artificialeDiagnosi e prevenzioneSempre più studi mostrano le potenzialità dell’AI nell’aumentare la capacità di individuare eventuali tumori e stratificare meglio la…Leggi tutto
22 Marzo 2024Un modello genetico per ridurre l’uso eccessivo della mammografia nelle donne a basso rischioDiagnosi e prevenzioneSecondo uno studio recente le informazioni genetiche aiutano a stimare le probabilità di ammalarsi ed essere utilizzate per…Leggi tutto
20 Marzo 2024Sindrome di Lynch: biopsia liquida per le lesioni precanceroseApprofondimenti e intervisteMesso a punto da ricercatori dell’Istituto dei Tumori di Milano un test mininvasivo sul sangue che apre la…Leggi tutto
18 Marzo 2024Le potenzialità di un vaccino per i tumori di pancreas e colon-rettoRicerche e studi cliniciPromettente un preparato in sperimentazione che aiuterebbe a prevenire le recidive nei pazienti con mutazione KRAS, in precedenza…Leggi tutto
15 Marzo 2024Nuove raccomandazioni e prospettive per l’estensione dei test genetici ad un più ampio numero di pazientiL'EditorialeIn Italia i portatori di sindromi ereditarie di predisposizione ai tumori sono circa 1.250.000, di cui circa 387.000…Leggi tutto
15 Marzo 2024Via libera alla prima terapia di editing genomico per malattie genetiche del sangueAssociazioni e IstituzioniApprovato dalla Commissione europea un trattamento innovativo basato sulla tecnologia Crispr-Cas9 per beta-talassemia e anemia falciforme. L’auspicio che…Leggi tutto
13 Marzo 2024Diagnosi precoce di cancro con la proteomicaApprofondimenti e intervisteNuove prospettive per identificare i tumori al loro esordio grazie allo sviluppo di test che studiano le proteine…Leggi tutto
11 Marzo 2024Combinazioni terapeutiche per il tumore al seno triplo negativoRicerche e studi cliniciIncoraggianti i dati sull’impiego della combinazione carboplatino e atezolizumab nel trattamento di pazienti con malattia metastatica Nell’ultimo decennio…Leggi tutto
8 Marzo 2024Negli USA nuova terapia cellulare per il melanomaAssociazioni e IstituzioniLa FDA statunitense ha approvato un trattamento che utilizza cellule immunitarie naturali isolate dal tumore per alcune forme…Leggi tutto
6 Marzo 2024Fondazione Mutagens: le origini e i progettiApprofondimenti e intervisteRiprendiamo i punti salienti di una recente intervista al presidente Salvo Testa che illustra lo spirito della Fondazione…Leggi tutto
5 Marzo 2024Newsletter #2 2024NewsletterCarissime/i, ecco la Newsletter #02 2024 della Fondazione Mutagens. In questo numero parliamo di screening oncologici, di test…Leggi tutto